Phase 3
WissenschaftKonfirmatorische klinische Studienphase, große, randomisierte und kontrollierte Studien mit oft mehreren tausend Patienten. Beweispflicht für Wirksamkeit und Sicherheit. Voraussetzung für die behördliche Zulassung durch EMA, FDA oder BfArM.
Ausführlich erklärt
Phase-3-Studien sollen vorab formulierte Hypothesen bestätigen, daher der Begriff „konfirmatorisch“. Sie sind in der Regel randomisiert, verblindet und multizentrisch, das heißt, sie laufen an vielen Kliniken, oft in mehreren Ländern. Primärer Endpunkt, statistische Auswertung und Fallzahl werden vor Studienbeginn im Prüfplan festgelegt, um nachträgliche Anpassungen auszuschließen.
Größe und Dauer erlauben es, auch seltenere Nebenwirkungen zu erfassen und die Ergebnisse auf breitere Patientengruppen zu übertragen. Für Semaglutid etwa wurden mehrere Phase-3-Programme mit Tausenden Teilnehmenden durchgeführt, die jeweils unterschiedliche Fragestellungen abdeckten, darunter Stoffwechselparameter und kardiovaskuläre Ereignisse. Häufig sind zwei unabhängige positive Phase-3-Studien Teil eines Zulassungsdossiers.
Bedeutung in der Peptidforschung
In der Peptidforschung trennt Phase 3 zugelassene Peptidarzneimittel wie GLP-1-Rezeptoragonisten von der Vielzahl experimenteller Peptide, für die keine solchen Studien existieren. Auf PeptidWiki dient der Begriff deshalb als Maßstab: Wo Phase-3-Daten fehlen, beruhen Aussagen meist auf Tiermodellen, Zellkulturen oder kleinen Humanstudien mit begrenzter Aussagekraft.
Einordnung
Eine laufende oder erfolgreich abgeschlossene Phase-3-Studie ist noch keine Zulassung. Erst die Bewertung durch Behörden wie EMA oder Swissmedic entscheidet darüber. Auch nach der Zulassung werden in sogenannten Phase-4-Studien weitere Sicherheitsdaten unter Alltagsbedingungen gesammelt.