Phase 1
WissenschaftErste Stufe der klinischen Arzneimittel-Prüfung am Menschen. Kleine Gruppe (20–80 gesunde Freiwillige), Fokus auf Sicherheit, Pharmakokinetik und maximal verträgliche Dosis. Keine Wirksamkeitsaussage.
Ausführlich erklärt
In Phase 1 wird ein Wirkstoffkandidat erstmals am Menschen eingesetzt, nachdem präklinische Toxikologie- und Pharmakologiedaten vorliegen. Typisch sind Dosiseskalationsdesigns: Kleine Kohorten erhalten nacheinander steigende Dosen, und erst nach Prüfung der Sicherheitsdaten einer Stufe wird die nächste freigegeben. Man unterscheidet oft Einzeldosisstudien (Single Ascending Dose) und Mehrfachdosisstudien (Multiple Ascending Dose).
Gemessen werden unerwünschte Ereignisse, Laborwerte und pharmakokinetische Kennzahlen wie Halbwertszeit, maximale Plasmakonzentration und Fläche unter der Kurve. Bei neuen Peptiden interessiert zusätzlich die Immunogenität, also ob der Körper Antikörper gegen die Substanz bildet. In der Onkologie werden Phase-1-Studien häufig direkt mit Erkrankten statt mit gesunden Freiwilligen durchgeführt, weil die Prüfsubstanzen für Gesunde zu belastend wären.
Bedeutung in der Peptidforschung
Viele Peptide, über die auf PeptidWiki berichtet wird, haben höchstens Phase 1 erreicht oder nie eine klinische Prüfung durchlaufen. Wer liest, ein Peptid sei „am Menschen getestet“, sollte daher prüfen, ob damit lediglich eine kleine Verträglichkeitsstudie gemeint ist. Phase-1-Daten erlauben Aussagen zu Pharmakokinetik und akuter Verträglichkeit, nicht aber zur Wirksamkeit oder Langzeitsicherheit.
Einordnung
Ein erfolgreich abgeschlossenes Phase-1-Programm bedeutet keine Zulassung und keinen Wirksamkeitsnachweis. Der Großteil der Kandidaten scheitert in späteren Phasen. Die in Phase 1 ermittelten Dosisbereiche sind Studienparameter und keine Grundlage für eine Anwendung außerhalb kontrollierter Prüfungen.